A gyógyszer világszerte az élelmiszerek mellett a legelterjedtebb fogyasztási cikk, amely egyben nemcsak egy egyszerű termék, hanem bizalmi áru is. A betegek és egészséges gyógyszerfogyasztók (vásárlók) többsége ugyanis nincs annak a szakmai tudásnak a birtokában, amely alapján biztonsággal dönthetne a megfelelő terápia kiválasztásáról. Ezért különösen fontos az elhivatott, körültekintő, alapos gyógyszerkutatási és -fejlesztési munka, amelyre világszerte dollármilliókat fordítanak a gyógyszergyártók. Minden esetben az a legfőbb szempont, hogy a kiválasztott anyagok vagy azok keverékei alkalmasak legyenek betegségek megelőzésére, kezelésére vagy egyes élettani funkciók helyreállítására, javítására az emberi szervezetben és megfeleljenek a tudomány és technika aktuális állásának.
A hazai gyógyszergyártás több mint száz éve tartozik a világ élvonalához: magyar orvosok, vegyészek, biokémikusok, gyógyszerészek sokat tettek korszakos és úttörő felfedezéseikkel, kiemelt szerepük van abban, hogy a legtöbb betegség ma már világszerte gyógyítható. A magyarországi gyógyszergyárak mind azért dolgoznak, hogy a tudományos ismereteket és az orvostudomány eredményeit a legkorszerűbb kezelések formájában juttassák el a betegekhez.
A több mint 2500 főt foglalkoztató hazai gyógyszerkutatási és -feljesztési ágazatban átlagosan évi 70-80 milliárd forintot költenek kutatás-fejlesztésre. Ahhoz azonban, hogy egy új gyógyszer létrejöhessen, több száz ember átlagosan 15 évnyi munkája szükséges és egyes iparági becslések szerint legalább egymilliárd dollárba kerül mindez.
Minden az információgyűjtéssel kezdődik
A gyógyszerfejlesztés mindenekelőtt a betegség vagy terápiás terület kiválasztásával kezdődik: ekkor határozzák meg, mi a fejlesztés célja, mely egészségügyi panaszokra szeretnének hatékony és akár egyedülálló megoldást találni. A gyógyszergyáraknak kettős céljuk van: tenni az emberiségért és erősíteni piaci szerepüket is. A Magyar Gyógyszer Védjegyet használók elsősorban kardiovaszkuláris-, daganatos-, anyagcsere-, és fertőző betegségekre keresnek hatékony terápiás megoldásokat, de elkötelezettek a vakcinák fejlesztésében, neurológiai panaszokra, immunológiai kórképekre, ritka-, illetve gyulladásos betegségekre (például rheumatoid arthritis), asztmára, allergiák kezelésére, nőgyógyászati kórképekre keresnek hatékony terápiákat. Emellett egyre nagyobb hangsúlyt kapnak a biotechnológiai megoldások is. Miután eldőlt, mely terápiás területre fókuszál a kutatás és a fejlesztés, ezt követően laboratóriumi körülmények között hozzák létre azt a molekulát, amely megelőzheti, kezelheti vagy meggyógyíthatja az adott betegséget. Sokszor ezeknek a felfedezése egyetemi vagy egyéb állami finanszírozású kutatóintézetekben folyik. Csak olyan hatóanyagból lehet gyógyszer, amely hatékony, pozitív, jótékony hatású, emellett az esetleges mellékhatások előfordulási gyakorisága és az általuk okozott szövődmények tolerálható mértékűek a gyógyító hatás mellett. Az összetevők között természetes, vagy mesterségesen, szintetikusan előállított hatóanyagok, illetve segédanyagok (kötő- és töltőanyagok, nedvességmegtartó anyagok, ízjavítók, színezőanyagok) találhatóak, utóbbiak feladata a gyógyszer könnyebb fogyaszthatóságának, gyárthatóságának, tárolásának elősegítése. A hatóanyag kiválasztása után kezdődhetnek a laboratóriumi kísérletek, amelyek során azt vizsgálják, hogyan reagálnak a sejtek a kiválasztott vegyületekre. Ilyenkor derül ki, hogy a kiválasztott hatóanyag alkalmas-e arra, hogy gyógyszer készüljön belőle, milyen gyorsan bomolhat le az emberi szervezetben, választ kaphatnak, miből és hogyan lehet előállítani a molekulát. Csak akkor fejleszthető tovább a készítmény és kezdődhetnek meg a humán klinikai vizsgálatok, ha a laborvizsgálatok alapján hatásosnak és biztonságosnak tűnik az adott készítmény.
Ki kap placebót és ki a kísérleti anyagot?
A humán klinikai vizsgálatok előtt már megbizonyosodnak arról a szakemberek, hogy a vegyület sem rövid, sem középtávon nem okoz kárt a szervezetben. A mellékhatásokat nem lehet egyszerűen kizárni, hiszen ne feledjük, minden szervezet más, így előfordulhat, hogy egy gyógyszerből ugyanaz a dózis valakire semmilyen hatással nincs, másnál viszont kellemetlen panaszok merülhetnek fel. Először még csak nagyon kis mennyiséget adagolnak a tesztalanyoknak, az egészséges önkéntesekkel kezdik a tesztelési fázist, ezt nevezzük FÁZIS I. vizsgálatnak, ahol a mellékhatásokra koncentrálnak. Ezt követően kórházi felügyelet mellett adják a normál dózist beteg önkénteseknek, és itt már a készítmény hatásosságát vizsgálják (FÁZIS II.). Ez az egyik legmeghatározóbb szakasz a gyógyszerek fejlesztése során, hiszen már nemcsak az esetleges mellékhatásokat, hanem a vegyület hatásosságát is ellenőrzik valódi betegek részvételével. A bevont tesztcsoport tagjai sosem tudják, placebót vagy a fejlesztés alatt álló vegyületet kapták, ugyanakkor az állapot javulása eldöntheti, hogy folytatják-e a tesztelési fázist. Az esetek nagy százalékában ebben a fázisban derül fény olyan körülményekre, amely miatt a fejlesztést újra kell gondolni, temérdek pénzt és időt semmivé téve. Ugyanakkor az is előfordul, hogy ebben a fázisban derül ki, hogy olyan pozitív mellékhatással (is) rendelkezik a készítmény, amely megváltoztathatja akár az eredeti terápiás célt is, és ennek megfelelően folytatódhatnak a vizsgálatok.
Több ezer, vagy akár tízezer emberi tesztelése után juthatnak a szakemberek arra a megállapításra, hogy érdemes vagy sem a fejlesztést folytatni. Ugyanakkor nagyon sok gyógyszerfejlesztés eljut abba a fázisba, amikor még több, akár több tízezer főt is bevonnak az újabb tesztelési szakaszba (FÁZIS III.). A cél a terápiás hatás sokoldalú bizonyítása. Ha továbbra is meggyőzőek a vizsgálatok, a gyártó forgalomba hozatali engedélyt és törzskönyvet kér a hatóságoktól.
Nem ér véget a fejlesztés a forgalomba-hozatali engedély megszerzésével
A tekintélyes, többnyire több ezer oldalas dossziéban, amelyet le kell adni az adott hatóságnak, kutatási eredményekkel kell bizonyítani – többek mellett - a készítmény alkalmazásának előnyeit, a hatásosság és a mellékhatások bizonyítottságát, az előny/kockázat arányát, a megbízhatóságot és a minőséget. Az engedélyeztetés akár másfél-két évig is eltarthat, különleges esetekben, például ritka betegségekre használt gyógyszereknél vagy járványoknál ez az időszak rövidebb lehet. Ne gondoljuk azonban azt, hogy itt véget ér egy gyógyszer fejlesztése: a maximális gyógyszerbiztonság érdekében az engedélyezés után is figyelemmel kísérik a terméket. Minden gyógyszergyártónak van mellékhatás-bejelentő felülete, amelyet folyamatosan követnek, és a bejelentéseket felülvizsgálják.
Az, hogy végül mi lesz gyógyszerként bejegyezve, függ az adott ország törvényeitől és szabályozási rendszerétől. Vannak olyan hatóanyagok, amelyek két különböző országban más elbírálás alá esnek: van, ahol gyógyszernek minősül, máshol viszont nem. Az sem mindegy, hogy egy adott terméket hány országban szeretnének forgalmazni: minden engedélykérés pluszköltséggel jár, ahogy a klinikai vizsgálatok sem egységesek minden országban, ezek is megemelhetik a költségvetést. Csak viszonyításként: a klinikai vizsgálatok és a törzskönyvezés a kutatási-fejlesztési költségek nagyjából felét teszik ki. Nem véletlen, hogy egy-egy originális (elsőként piacra dobott, szabadalommal védett) termék kifejlesztése akár 15-17 évig is eltarthat, és az összköltségek – becslések szerint - a 1,5-2,5 milliárd dollárt is elérhetik (kb. 440-740 milliárd forint; 2021. február), és ebben a sikertelen fejlesztési fázisok is benne vannak. Az újonnan kifejlesztett hatóanyagot 20, bizonyos esetekben 25 évig tartó termékszabadalmi oltalom védi: ez idő alatt más gyártó nem forgalmazhat azonos hatóanyagú gyógyszert.
Nagyon fontos azonban kiemelni, hogy ha bármilyen gyógyszerre szükségünk van, minden esetben kérjük ki szakorvos, gyógyszerész véleményét. Mindig tartsuk be az adagolási előírásokat és megmaradt vagy lejárati idején túli gyógyszert minden esetben a patikákban elhelyezett gyűjtőkbe tegyük, mert ezek veszélyes hulladéknak számítanak. Ha van rá mód, válasszunk hazai gyógyszert: a Magyar Gyógyszer Védjeggyel ellátott termékek vásárlásával ugyanis a hazai gazdaságot és több ezer magyar család megélhetését is segítjük.